10月26日下午，會(huì)議圍繞細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究、工藝開(kāi)發(fā)、臨床試驗(yàn)、上市后真實(shí)世界研究等實(shí)踐問(wèn)題進(jìn)行分享和深入討論。繼續(xù)上午的CMC相關(guān)的討論，Yong Fan博士詳細(xì)介紹了細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的風(fēng)險(xiǎn)與挑戰(zhàn)，系統(tǒng)地剖析了細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究每個(gè)環(huán)節(jié)中的關(guān)鍵點(diǎn)，對(duì)與各環(huán)節(jié)相關(guān)的歐盟和美國(guó)的監(jiān)管法規(guī)要求和審評(píng)考量進(jìn)行了概述性介紹。來(lái)自丹瑞公司的注冊(cè)負(fù)責(zé)人高曉彥女士也對(duì)全球首個(gè)獲批細(xì)胞治療產(chǎn)品Provenge的生產(chǎn)控制重點(diǎn)及難點(diǎn)進(jìn)行了分享。丹瑞公司秦政濤博士進(jìn)而介紹了Provenge的臨床研發(fā)歷程和關(guān)鍵臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)以上上市后臨床應(yīng)用進(jìn)展情況，尤其是如何基于上市前臨床試驗(yàn)和上市后真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)進(jìn)行的替代終點(diǎn)和biomarker的探索分析結(jié)果，預(yù)期將來(lái)可更好指導(dǎo)該產(chǎn)品的臨床應(yīng)用。上海好奇實(shí)驗(yàn)室科技有限公司負(fù)責(zé)人黃勤兵就如何利用信息化技術(shù)助力細(xì)胞治療的質(zhì)量保證角度出發(fā)，介紹了從醫(yī)療機(jī)構(gòu)采集血液、生產(chǎn)制備、物料管理、質(zhì)量控制和細(xì)胞制品放行等環(huán)節(jié)的電子跟蹤系統(tǒng)的初步探索。茹欽華博士以第一個(gè)上市的細(xì)胞治療藥物KYMTIAH的實(shí)際案例為代表，詳細(xì)回顧分析了該產(chǎn)品從第一個(gè)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IND）開(kāi)始到最終上市期間美國(guó)FDA臨床審評(píng)方面的關(guān)注點(diǎn)與審評(píng)策略。

 
本次到會(huì)的國(guó)家藥監(jiān)局藥品注冊(cè)管理司、藥品監(jiān)督管理司、藥品審評(píng)中心、中檢院、審核查驗(yàn)中心等相關(guān)領(lǐng)導(dǎo)和技術(shù)人員與國(guó)外專家進(jìn)行了熱烈的互動(dòng)交流，圍繞細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品藥學(xué)工藝開(kāi)發(fā)和驗(yàn)證、穩(wěn)定性研究設(shè)計(jì)、支持上市批準(zhǔn)的藥學(xué)關(guān)鍵質(zhì)量屬性指標(biāo)、非臨床安全評(píng)價(jià)中的模型方法、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)以及風(fēng)險(xiǎn)獲益評(píng)估考量因素、上市后研究和監(jiān)管、不同類型的細(xì)胞治療產(chǎn)品的管理路徑、針對(duì)先進(jìn)療法的激勵(lì)措施等話題和監(jiān)管實(shí)踐進(jìn)行了深入探討。

主持人張林琦教授表示，中國(guó)NMPA和美國(guó)FDA兩大監(jiān)管機(jī)構(gòu)，在面對(duì)先進(jìn)治療的監(jiān)管挑戰(zhàn)時(shí)，面臨很多共性問(wèn)題。從雙方交流中可以體會(huì)到，以科學(xué)為導(dǎo)向的方法、以病人為中心的決策以及滿足未被滿足的醫(yī)療需求為監(jiān)管審查和決策的核心原則。清華大學(xué)作為監(jiān)管科學(xué)研究項(xiàng)目的參與單位將繼續(xù)為推動(dòng)各利益相關(guān)方的學(xué)術(shù)交流和搭建國(guó)際化的溝通平臺(tái)，希望未來(lái)能有更多來(lái)自美國(guó)FDA、歐盟EMA、日本PMDA等地區(qū)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的全球監(jiān)管專家與中國(guó)監(jiān)管專家對(duì)接，進(jìn)一步促進(jìn)全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)之間的交流與互動(dòng)。為建立我國(guó)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品科學(xué)的監(jiān)管體系、保護(hù)公眾生命健康提供有力的研究支持。