近日，清華大學(xué)藥學(xué)院楊悅課題組在美國(guó)臨床藥理學(xué)與治療學(xué)學(xué)會(huì)的旗艦期刊《Clinical Pharmacology & Therapeutics》在線發(fā)表了題為《2018-2022年中國(guó)批準(zhǔn)新藥的有效性證據(jù)評(píng)估》（Assessment of Efficacy Evidence for Approvals of Novel Drugs in China Between 2018 and 2022）的研究長(zhǎng)文。

自我國(guó)審評(píng)審批制度改革以來(lái)，新藥上市的步伐顯著加快，取得了一系列實(shí)質(zhì)性的改革成果。在新藥有效性證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)方面，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心提出“證據(jù)鏈”的概念，并已發(fā)布多項(xiàng)臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則，不斷完善新藥審評(píng)有效性證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)。

本研究系統(tǒng)回顧了2018年至2022年在中國(guó)獲批的240個(gè)新藥，從數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的角度系統(tǒng)還原了新藥有效性證據(jù)的特征，包括有效性證據(jù)的質(zhì)量特征和數(shù)量特征，特別關(guān)注了創(chuàng)新藥與進(jìn)口原研藥的證據(jù)質(zhì)量和數(shù)量特征。藥品加快上市注冊(cè)程序、罕見病目錄藥品、臨床急需境外新藥均是有效性證據(jù)特點(diǎn)的重要影響因素。本研究還創(chuàng)新性地對(duì)我國(guó)的新藥上市的支持性證據(jù)進(jìn)行了分析。

本研究建議藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)以系統(tǒng)性的“證據(jù)鏈”理念不斷完善指導(dǎo)原則，幫助業(yè)界充分理解新藥有效性證據(jù)的要求，明確有效性證據(jù)特征與現(xiàn)行獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估框架之間的關(guān)系，以期提高我國(guó)新藥研發(fā)水平，提升監(jiān)管決策的能力。

      本文第一作者為清華大學(xué)藥學(xué)院博士后徐楊，通訊作者為清華大學(xué)藥學(xué)院楊悅研究員。感謝國(guó)家資助博士后研究人員計(jì)劃對(duì)該研究提供經(jīng)費(fèi)支持。

      楊悅，清華大學(xué)藥學(xué)院，研究員，博士生導(dǎo)師，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局創(chuàng)新藥物研究和評(píng)價(jià)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任，國(guó)家高端智庫(kù)清華大學(xué)國(guó)家治理與全球治理研究院研究員、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局高級(jí)研修學(xué)院客座教授。

      主要研究方向：藥物政策與藥品監(jiān)管科學(xué)

      徐楊，2017年獲得南開大學(xué)藥物化學(xué)碩士學(xué)位，2020年獲得南開大學(xué)化學(xué)博士學(xué)位，2023年6月進(jìn)入清華大學(xué)藥學(xué)院從事博士后研究。入站以來(lái)負(fù)責(zé)并完成多項(xiàng)與國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心合作課題，發(fā)表SCI論文3篇。