公平原則是罕見病政策制定的價值觀基礎。健康權語境下的公平是指當任何人患病時，都有獲得 “正常機會范圍” 診療的權利。本書是全球范圍內首部系統(tǒng)深入研究全球典型國家罕見病藥物政策以及罕見病藥品監(jiān)管科學的著作，涵蓋中國、美國、歐盟、日本等26個國家的詳實資料。

開篇從罕見病的特征與診療挑戰(zhàn)切入，深入剖析了罕見病領域產品和服務提供存在市場失靈的根源，闡釋了政策干預的理論邏輯與價值基礎。隨后，本書將重點轉向中國實踐，不僅全面梳理了國家層面在藥物研發(fā)與審評、臨床試驗、診療體系、醫(yī)療保障等方面的政策演進，還聚焦北京、上海等的地方性政策創(chuàng)新與探索，展現(xiàn)了中國罕見病治理全國統(tǒng)籌與地方探索的寶貴經驗。

在此基礎上，本書進一步拓展國際視野，詳細解讀了美國、歐盟、日本等發(fā)達國家和地區(qū)的罕見病政策體系。從美國《孤兒藥法案》的立法歷程與激勵機制，到歐盟的跨國協(xié)作網絡與審評程序；從日本針對 “難治性疾病” 的專項立法，到其他22個國家的探索實踐，書中對不同國家的立法、罕見病專項行動、政策框架、組織機構、罕見病界定、罕見病用藥資格認定、罕見病藥物的監(jiān)管科學、核心激勵措施、政策實施效果等進行了深度解析，為讀者呈現(xiàn)了全球不同地理位置、不同經濟發(fā)展水平的國家為了應對共同的罕見病挑戰(zhàn)，而制定的罕見病及罕見病用藥政策的全景洞察，具有重要的現(xiàn)實意義與學術價值。

無論是政策制定者、醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)者，還是醫(yī)學研究者、患者權益倡導者，都能從本書中獲得各自有益的啟示。對于政策制定者，本書提供了不同國家政策設計的參考范本，為優(yōu)化本土政策體系提供借鑒；對于行業(yè)從業(yè)者，書中詳細的資格認定、審評審批、激勵措施等內容，具有實踐參考和啟發(fā)意義；對于研究者與倡導者，本書則提供了一個整合全球經驗、理論與實踐結合的學術資源庫。

健康權是人人享有的基本權利。罕見病患者的健康權益應當?shù)玫筋~外的關注與保障。愿本書通過提供各國理論與實踐經驗，讓更多的讀者可以跨越地理和文化差異，關注并理解不同國家的政策選擇，思考在資源有限的條件下如何制定罕見病相關政策，推動罕見病診療進步和罕見病藥物研發(fā)，尋找破解罕見病診療難題的路徑和突破口，為實現(xiàn)習主席倡導的“一個都不能少”的美好愿景持續(xù)不懈地努力！

楊悅，清華大學藥學院研究員，博士生導師。清華大學藥學院轉化與監(jiān)管科學卓越中心主任。WHO 藥物制劑標準專家委員會（ECSPP）委員。

我國第一位藥事管理方向藥學博士學位獲得者。曾任沈陽藥科大學教授，博士生導師。在藥品監(jiān)管科學、藥物政策與立法、創(chuàng)新藥價值評估與醫(yī)保準入方面持續(xù)深耕。作為核心專家參與《藥品管理法》《疫苗管理法》等重要法律法規(guī)制修訂工作。代表性著作有《美國藥品監(jiān)管科學研究》《藥品上市許可持有人制度導讀》《WHO基本藥物制度研究與應用》。

楊悅老師的課題團隊聚焦藥品監(jiān)管科學與臨床用藥需求、藥物研發(fā)創(chuàng)新面臨的挑戰(zhàn)，深入系統(tǒng)研究監(jiān)管科學的前沿問題，特別注重理論、方法論研究，注重培養(yǎng)青年人才的監(jiān)管科學研究能力和解決問題能力。

2026年，我們希望招收有強烈研究志趣和理想的優(yōu)秀博士后和科研助理青年人才，要求申請人具備較強的探索精神和學習能力，愿意在交叉學科領域不斷探索和拓展，具有良好的英語水平，扎實的醫(yī)學或者藥學基礎，清晰的邏輯思維，踏實嚴謹?shù)幕舅刭|，并能夠保證有充足時間和精力投入研究。