公平原則是罕見病政策制定的價(jià)值觀基礎(chǔ)。健康權(quán)語境下的公平是指當(dāng)任何人患病時(shí)，都有獲得 “正常機(jī)會(huì)范圍” 診療的權(quán)利。本書是全球范圍內(nèi)首部系統(tǒng)深入研究全球典型國(guó)家罕見病藥物政策以及罕見病藥品監(jiān)管科學(xué)的著作，涵蓋中國(guó)、美國(guó)、歐盟、日本等26個(gè)國(guó)家的詳實(shí)資料。

開篇從罕見病的特征與診療挑戰(zhàn)切入，深入剖析了罕見病領(lǐng)域產(chǎn)品和服務(wù)提供存在市場(chǎng)失靈的根源，闡釋了政策干預(yù)的理論邏輯與價(jià)值基礎(chǔ)。隨后，本書將重點(diǎn)轉(zhuǎn)向中國(guó)實(shí)踐，不僅全面梳理了國(guó)家層面在藥物研發(fā)與審評(píng)、臨床試驗(yàn)、診療體系、醫(yī)療保障等方面的政策演進(jìn)，還聚焦北京、上海等的地方性政策創(chuàng)新與探索，展現(xiàn)了中國(guó)罕見病治理全國(guó)統(tǒng)籌與地方探索的寶貴經(jīng)驗(yàn)。

在此基礎(chǔ)上，本書進(jìn)一步拓展國(guó)際視野，詳細(xì)解讀了美國(guó)、歐盟、日本等發(fā)達(dá)國(guó)家和地區(qū)的罕見病政策體系。從美國(guó)《孤兒藥法案》的立法歷程與激勵(lì)機(jī)制，到歐盟的跨國(guó)協(xié)作網(wǎng)絡(luò)與審評(píng)程序；從日本針對(duì) “難治性疾病” 的專項(xiàng)立法，到其他22個(gè)國(guó)家的探索實(shí)踐，書中對(duì)不同國(guó)家的立法、罕見病專項(xiàng)行動(dòng)、政策框架、組織機(jī)構(gòu)、罕見病界定、罕見病用藥資格認(rèn)定、罕見病藥物的監(jiān)管科學(xué)、核心激勵(lì)措施、政策實(shí)施效果等進(jìn)行了深度解析，為讀者呈現(xiàn)了全球不同地理位置、不同經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平的國(guó)家為了應(yīng)對(duì)共同的罕見病挑戰(zhàn)，而制定的罕見病及罕見病用藥政策的全景洞察，具有重要的現(xiàn)實(shí)意義與學(xué)術(shù)價(jià)值。

無論是政策制定者、醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)者，還是醫(yī)學(xué)研究者、患者權(quán)益倡導(dǎo)者，都能從本書中獲得各自有益的啟示。對(duì)于政策制定者，本書提供了不同國(guó)家政策設(shè)計(jì)的參考范本，為優(yōu)化本土政策體系提供借鑒；對(duì)于行業(yè)從業(yè)者，書中詳細(xì)的資格認(rèn)定、審評(píng)審批、激勵(lì)措施等內(nèi)容，具有實(shí)踐參考和啟發(fā)意義；對(duì)于研究者與倡導(dǎo)者，本書則提供了一個(gè)整合全球經(jīng)驗(yàn)、理論與實(shí)踐結(jié)合的學(xué)術(shù)資源庫。

健康權(quán)是人人享有的基本權(quán)利。罕見病患者的健康權(quán)益應(yīng)當(dāng)?shù)玫筋~外的關(guān)注與保障。愿本書通過提供各國(guó)理論與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，讓更多的讀者可以跨越地理和文化差異，關(guān)注并理解不同國(guó)家的政策選擇，思考在資源有限的條件下如何制定罕見病相關(guān)政策，推動(dòng)罕見病診療進(jìn)步和罕見病藥物研發(fā)，尋找破解罕見病診療難題的路徑和突破口，為實(shí)現(xiàn)習(xí)主席倡導(dǎo)的“一個(gè)都不能少”的美好愿景持續(xù)不懈地努力！

楊悅，清華大學(xué)藥學(xué)院研究員，博士生導(dǎo)師。清華大學(xué)藥學(xué)院轉(zhuǎn)化與監(jiān)管科學(xué)卓越中心主任。WHO 藥物制劑標(biāo)準(zhǔn)專家委員會(huì)（ECSPP）委員。

我國(guó)第一位藥事管理方向藥學(xué)博士學(xué)位獲得者。曾任沈陽藥科大學(xué)教授，博士生導(dǎo)師。在藥品監(jiān)管科學(xué)、藥物政策與立法、創(chuàng)新藥價(jià)值評(píng)估與醫(yī)保準(zhǔn)入方面持續(xù)深耕。作為核心專家參與《藥品管理法》《疫苗管理法》等重要法律法規(guī)制修訂工作。代表性著作有《美國(guó)藥品監(jiān)管科學(xué)研究》《藥品上市許可持有人制度導(dǎo)讀》《WHO基本藥物制度研究與應(yīng)用》。

楊悅老師的課題團(tuán)隊(duì)聚焦藥品監(jiān)管科學(xué)與臨床用藥需求、藥物研發(fā)創(chuàng)新面臨的挑戰(zhàn)，深入系統(tǒng)研究監(jiān)管科學(xué)的前沿問題，特別注重理論、方法論研究，注重培養(yǎng)青年人才的監(jiān)管科學(xué)研究能力和解決問題能力。

2026年，我們希望招收有強(qiáng)烈研究志趣和理想的優(yōu)秀博士后和科研助理青年人才，要求申請(qǐng)人具備較強(qiáng)的探索精神和學(xué)習(xí)能力，愿意在交叉學(xué)科領(lǐng)域不斷探索和拓展，具有良好的英語水平，扎實(shí)的醫(yī)學(xué)或者藥學(xué)基礎(chǔ)，清晰的邏輯思維，踏實(shí)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)幕舅刭|(zhì)，并能夠保證有充足時(shí)間和精力投入研究。