研發(fā)效率挑戰(zhàn)與綜合證據(jù)生成策略
Sarkar博士首先指出了當(dāng)前醫(yī)藥行業(yè)面臨的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)：研發(fā)成本的增長速度遠(yuǎn)超生產(chǎn)力提升速度，且藥物研發(fā)的成功率和周期基本停滯不前。為應(yīng)對這一困境，他提出了“綜合證據(jù)生成”（Integrated Evidence Generation）的理念，即通過整合臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)（RCT）、真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）以及其他臨床相關(guān)數(shù)據(jù)，結(jié)合統(tǒng)計(jì)學(xué)方法、AI和先進(jìn)的建模技術(shù)，在藥物全生命周期的各個階段（從早期研發(fā)到上市后）輔助最佳決策制定。
利用 RWE 優(yōu)化臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)
在報告中，Sarkar博士通過具體的 RRMM（復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤）試驗(yàn)案例，展示了 AI 驅(qū)動的方法如何利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)優(yōu)化臨床試驗(yàn)的入排標(biāo)準(zhǔn)（Eligibility Criteria）。通過模擬試驗(yàn)和數(shù)據(jù)分析，研究團(tuán)隊(duì)能夠在不犧牲療效和安全性的前提下，科學(xué)地放寬某些入排標(biāo)準(zhǔn)（如心臟病史），從而顯著擴(kuò)大患者招募池并提高試驗(yàn)代表性。
彌合臨床護(hù)理與藥物開發(fā)的鴻溝
Sarkar博士詳細(xì)闡述了如何利用知識圖譜（Knowledge Graphs）和疾病模型（Disease Models）來連接生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)與真實(shí)世界數(shù)據(jù)。他介紹了利用機(jī)器學(xué)習(xí)（ML）模型和因果推斷（Causal Inference）框架（如 G-computation 和 Target Trial Emulation）來預(yù)測新作用機(jī)制（MoA）藥物的治療效果。這種方法不僅有助于優(yōu)先選擇適應(yīng)癥和優(yōu)化終點(diǎn)，還能通過模擬“目標(biāo)試驗(yàn)”來回答傳統(tǒng)隨機(jī)對照試驗(yàn)難以快速解答的因果問題。
未來展望：數(shù)據(jù)生態(tài)與監(jiān)管趨勢
最后，Sarkar博士展望了 RWE 的未來發(fā)展方向，包括建立聯(lián)邦學(xué)習(xí)（Federated Learning）框架以在保護(hù)隱私的前提下整合全球數(shù)據(jù)，以及利用基礎(chǔ)模型（Foundation Models）增強(qiáng)預(yù)測能力。他還引用了 FDA 對非隨機(jī)化數(shù)據(jù)和因果推斷日益開放的態(tài)度，指出利用大數(shù)據(jù)和新型分析方法有望在未來減少對傳統(tǒng)關(guān)鍵性試驗(yàn)的依賴，從而加速創(chuàng)新藥物的上市進(jìn)程。值得一提的是，PPT中還特別展示了賽諾菲與清華大學(xué)在推動創(chuàng)新和影響力方面的戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系。
