「藥學前沿學術論壇第十九期」

2024年12月5日，清華大學藥學院-藥學前沿學術論壇第十九期在醫(yī)學科學樓B323會議室成功舉辦。此次論壇邀請到了華東師范大學生命科學學院的李大力研究員。李老師以“高精度堿基編輯技術開發(fā)及應用”為題進行了學術報告。本次會議由李寅青老師主持，論壇伊始，錢鋒院長和李寅青老師一起為李大力研究員頒發(fā)了論壇紀念證書。

「嘉賓介紹」

李大力，華東師范大學生命科學學院研究員，博士生導師，教育部青年長江學者、杰出青年基金獲得者，上海市基因編輯與細胞治療前沿科學基地主任。2004年至2007年在美國德州農(nóng)工大學訪學，2007年獲湖南師范大學遺傳學博士學位。多年來以基因編輯技術創(chuàng)新為基礎，開發(fā)了多種高效動物模型構(gòu)建的新方法，圍繞罕見病的模型構(gòu)建及基因治療，開展了深入研究，并成功利用基因編輯技術治愈地中海貧血和非霍奇金淋巴瘤患者，在Nature、Nature Biotechnology等高水平期刊發(fā)表論文100多篇，另外還作為首席科學家主持國家自然科學基金委等重點項目，曾獲教育部高等學校科學研究優(yōu)秀成果獎自然科學獎一等獎。

「主講內(nèi)容」

李大力研究員以人類罕見疾病介紹開始了報告，指出其中超過80%都是與基因突變直接相關，并嚴重影響患者健康和生命。遺傳病的致病基因的鑒定和治療都是領域內(nèi)的難題，但基因編輯技術的出現(xiàn)對于罕見病的診治有著很好的前景。李大力老師利用TALEN和Cas9體系建立了5周內(nèi)快速構(gòu)建人類遺傳疾病致病突變的小鼠模型的技術體系。發(fā)現(xiàn)SYK基因新發(fā)雜合突變導致人類多發(fā)免疫缺陷。另外，李大力老師通過對堿基編輯器的優(yōu)化與改造，開發(fā)了一系列性能優(yōu)越的新型堿基編輯器，其中包括超高活性的胞嘧啶堿基編輯器HyCBEmax、幾乎無脫靶活性且編輯窗口小特異性高的ABE9、由TadA脫氨酶改造的高精度胞嘧啶編輯器Td-CGBE/CBEs以及同時編輯A、C堿基的雙堿基編輯器A&C-BEmax等。此外還開發(fā)了實現(xiàn)腺嘌呤顛換的堿基編輯器AXBE和ACBEs，豐富了堿基編輯技術的適用范圍。李大力老師利用基因編輯技術開發(fā)了治療地中海貧血的基因療法，在臨床研究中治愈了全部十五名患者，有望實現(xiàn)一次治療終身治愈。

「互動環(huán)節(jié)」

報告結(jié)束后，在場的老師和同學們與李大力研究員圍繞報告主題進行了熱烈討論與交流。