沈旺博士為我們帶來了題為“From Best-in-Class to First-in-Indication: Differentiated Approaches of Drug Development”的精彩報告。沈博士是藥物研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)軍人物，擁有25年的小分子藥物研發(fā)經(jīng)驗，并在抗腫瘤、免疫系統(tǒng)調(diào)節(jié)等領(lǐng)域取得了顯著成就。他所帶領(lǐng)的團(tuán)隊成功研發(fā)出多個進(jìn)入臨床試驗的藥物，并有兩款藥物獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，其中包括備受矚目的干眼癥治療藥物L(fēng)ifitegrast和抗癌重磅藥物Venetoclax。
本次分享中，沈博以維眸生物的核心管線VVN461為例，給大家分享了從靶點(diǎn)到管線的整體開發(fā)思路。VVN461活性分子是團(tuán)隊自主研發(fā)的高活性、高選擇性的第四代JAK1/TYK2雙靶點(diǎn)小分子抑制劑，也是全球范圍內(nèi)將JAK抑制劑運(yùn)用于眼科抗炎領(lǐng)域的突破性創(chuàng)新。沈博士指出，像JAK信號通路這類成熟靶點(diǎn)盡管已在業(yè)內(nèi)被廣泛研究與開發(fā)，但通過深入挖掘現(xiàn)有產(chǎn)品的優(yōu)缺點(diǎn)及未滿足的臨床需求，仍能發(fā)現(xiàn)這些靶點(diǎn)的巨大開發(fā)潛力。沈博士從JAK抑制劑的迭代升級講起，分享了團(tuán)隊在新一代JAK抑制劑的開發(fā)思路：具備更高選擇性、活性及安全性的分子作為候選，力求打造同類最優(yōu)產(chǎn)品。面對JAK抑制劑作為強(qiáng)免疫抑制劑可能帶來的全身性副作用問題，團(tuán)隊將高效的活性分子與專研的制劑開發(fā)緊密結(jié)合，通過精準(zhǔn)給藥實(shí)現(xiàn)疾病組織的高暴露與全身低毒性，實(shí)現(xiàn)更安全、更有效的創(chuàng)新療法開發(fā)。緊接著沈博士分享了團(tuán)隊在管線拓展與臨床成果方面的成果。VVN461在美國治療白內(nèi)障術(shù)后炎癥的2期臨床數(shù)據(jù)驗證了分子的有效性，兩個劑量組與溶媒對照相比在所有主要終點(diǎn)及次要終點(diǎn)上均獲得統(tǒng)計學(xué)顯著性。數(shù)據(jù)顯示，VVN461在抗炎效果可比激素的同時又具備較高的安全性。沈博士介紹，團(tuán)隊也正在國內(nèi)開展針對VVN461用于治療非感染性前葡萄膜炎的臨床II期臨床試驗。考慮到越來越多的證據(jù)表明JAK-STAT信號通路對于炎癥和免疫反應(yīng)至關(guān)重要，也會持續(xù)探索使用VVN461治療更多眼部炎癥疾病的可能性。
夏爾寧博士帶來了“Advanced Ophthalmic Drug Delivering Systems”的專題報告。作為維眸生物的首席技術(shù)官，夏博士在眼科制劑領(lǐng)域擁有豐富的研究經(jīng)驗。他在美國博士倫公司工作期間，主持了多項重大科研項目，主導(dǎo)研發(fā)了20多個產(chǎn)品，年銷售額達(dá)百億人民幣，成為博士倫歷史上最具創(chuàng)新力的科學(xué)家之一。夏博士在報告中分享了他在先進(jìn)眼科藥物輸送系統(tǒng)方面的研究成果和技術(shù)突破，為眼科藥物研發(fā)提供了新的視角和方法，受到了與會者的一致好評。
夏爾寧博士針對眼科制劑遞送系統(tǒng)的研究開發(fā)分享了心得。夏博士介紹，由于眼球結(jié)構(gòu)特殊，眼前節(jié)和眼后節(jié)需要不同的給藥方式，眼前節(jié)的給藥以滴眼為主，眼后節(jié)則需要玻璃體注射、脈絡(luò)膜腔注射等更復(fù)雜的給藥遞送方式。維眸團(tuán)隊針對開發(fā)了多種高端/復(fù)雜制劑，以匹配不同的藥物特征和給藥方式。夏博士提到，眼科創(chuàng)新藥的開發(fā)核心是差異化，而差異化的核心是在理解科學(xué)的基礎(chǔ)上開發(fā)有市場競爭優(yōu)勢的源頭自主創(chuàng)新的產(chǎn)品。而一款眼科產(chǎn)品的開發(fā)組成，除了有效成分外，輔料也是其中非常重要的一部分，輔料的構(gòu)成影響著藥物遞送的效率以及使用的舒適性等。合適的遞送系統(tǒng)才能將有效成分高效、快速、舒適地遞送到目標(biāo)區(qū)域。夏博士從眼表結(jié)構(gòu)出發(fā)，給大家介紹了不同輔料和制劑類型在不同眼科產(chǎn)品中的應(yīng)用。緊接著，夏博士又針對眼后節(jié)不同的給藥方式進(jìn)行了分享。他表示，眼科作為人體中非常特殊的結(jié)構(gòu)之一，了解并貼合眼睛的結(jié)構(gòu)進(jìn)行制劑開發(fā)、重視眼表穩(wěn)態(tài)，才能開發(fā)出適合眼部的創(chuàng)新制劑。
